Поставки препарата от миодистрофии Дюшенна за пределы США приостановлены
Компания Roche временно приостановила поставки за пределы препарата генозаместительной терапии «Элевидис», предназначенного для лечения миодистрофии Дюшенна. Об этом сообщает Bloomberg.
Данный препарат однократного введения разработан глобальной биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics и считается одним из самых дорогих лекарств в мире. По состоянию на февраль текущего года его стоимость составляла 3,2 миллиона долларов. В России терапия данным препаратом началась около года назад, его закупкой занялся российский фонд «Круг добра».
Однако несколько дней назад стало известно, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ограничило применение препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Причиной стали сомнения в его безопасносности, так как сразу три пациента, получавшие генную терапию компании, скончались.
Два таких случая зафиксированы в марте и июне 2025 года: это были пациенты, которые ввели «Элевидис» на третьей фазе исследований. Третий факт произошел совсем недавно — скончался пациент, участвовавший в первой фазе клинических испытаний. Причиной стала острая печеночная недостаточность, возникновение которой могло спровоцировать препарат.
Вслед за тем, как требование об ограничении использования согласилась исполнять компания Sarepta, о аналогичных мерах заявили и в Roche — компании, задействованной в экспорте лекарства за пределы США. При этом поставки, по данным Fierce Pharma, будут остановлены в стране, где применение препарата основывается на одобрении FDA, а это в основном страна Персидского залива. В другие страны препарат продолжат поставлять после согласования с местными регуляторами.
Ранее стало известно, что в России о производстве лекарств для лечения редких заболеваний на базе специальных аптек. Планировалось, что аптека, которая станет выпускать сразу три орфанных препарата, начнет работать в 2025 году на базе Инновационного научно-технологического центра «Сириус».
