BIOCAD представила документы для регистрации генотерапевтического препарата
Биотехнологическая компания BIOCAD подготовила пакет документов для получения разрешения на регистрацию первого в России оригинального препарата для генетической терапии гемофилии В. Разработка данного препарата началась более семи лет назад, и инвестиции компании в его создание и исследования составили более 3 миллиардов рублей. Ожидается, что зарегистрированный препарат будет предназначен для однократного введения.
Это первая российская разработка для генотерапии гемофилии, созданная учеными компании BIOCAD. Запрос на регистрацию основан на данных клинического исследования, совмещающего I–II фазы (ANB-002-1/SAFRAN) в соответствии с процедурами условной регистрации, предусмотренной правом (ЕАЭС).
«Промежуточные результаты клинического исследования совмещенных I–II фаз (ANB-002-1/SAFRAN) продемонстрировали значительный рост фактора свертываемости крови и его стабильную эффективность на фоне хорошего профиля безопасности», — сообщили в компании.
В данном клиническом исследовании участвовали более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии В.
«Результаты, которые мы уже сейчас видим, впечатляют и после регистрации могут позволить открыть доступ для пациентов к принципиально новой терапии», — уточнила Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и исследованиям компании BIOCAD. — Важно понимать, что в случае получения регистрационного удостоверения препарат, как правило, становится широко доступен пациентам в течение одного-трех лет — после прохождения ряда процедур: от экспертизы контрольных серий до включения в различные каналы возмещения, обеспечивающие доступ к терапии тем, кто в ней особенно нуждается.
Несмотря на подачу заявления о регистрации исследуемого генотерапевтического препарата, наблюдение за всеми участниками клинического исследования продолжится на протяжении как минимум пяти лет, также будет осуществляться набор новых участников в клиническое исследование III фазы (ANB-002-2/MAGNOLIA).
«Для того чтобы начать работу над препаратом для генотерапии гемофилии В, сначала потребовалось разработать платформенную технологию получения рекомбинантных аденовирусных векторов (rAAV), которая позволила запустить целый ряд препаратов для генотерапии. Работа над созданием платформы GeneNext началась в 2016 году, и уже через два года мы занялись разработкой препарата для генотерапии гемофилии B. Ранняя разработка завершилась в 2021 году, после чего этот препарат перешел на следующие этапы: фармацевтическую разработку, доклинические исследования и последующие клинические исследования», — комментирует заместитель генерального директора по ранней разработке и исследованиям компании BIOCAD.
